半峰宽_6年住院200多次,采用改良外周血干细胞半相合 脐带血移植方案 11岁再障贫血女孩治好出院了

半峰宽叔叔、阿姨,谢谢你们了……”4月28日10点,11岁的宁宁(化名)走出昆明市儿童医院百级骨髓移植仓时说。血液科专家团队采用改良Flu+Cy+ATG外周血干细胞半相合+脐带血移植方案治好了她的病,宁宁也成为医院第二例成功移植的患者,标志着医院移植实力迈入了国内先进水平。

对于患有急性危重型再生障碍性贫血的宁宁来说,住院是最痛苦的事,出院是她6年来最大的心愿。6年住院200多次,这是一个什么概念?这意味着宁宁几乎每个星期都要住院,甚至才出院回家又回来住院,每次到医院时血小板指标只有1-2,远远低于正常人100-300的极限,红细胞、白细胞和血小板均很低,全身伴随出血状况,病情非常严重。

昆明市儿童医院血液科主任田新介绍,宁宁6年前因贫血、出血、感染、白细胞低、中性粒细胞低、血小板低、网织红细胞低,经骨穿、骨髓活检,诊断急性危重型再生障碍性贫血。经过标准方案的治疗,口服环孢素、抗胸腺球蛋白(ATG)输注、输血及血小板、抗感染等治疗,但疗效不明显,病情反反复复甚至出现病危的状况。再生障碍性贫血是一种机体造血功能衰竭综合征,单纯依靠上述免疫抑制剂以及输血不是最好的治疗方式。6年里,孩子的疾病不断发展,骨髓已到了极度衰竭的情况,目前只有造血干细胞移植,才是该病最佳的治疗方法,但是治疗的难度相当大。

这个孩子移植的难度在于配型只有半相合,即基因5/10。铁蛋白高、DSA高,移植后易产生排异反应(GVHD)及植入失败,反复输血,造成体内抗体较多,对造血干细胞移植来说是一个高难度的挑战。反复讨论后,医院方最终决定采用改良Flu+Cy+ATG(氟达拉滨+环磷酰胺+抗胸腺免疫球蛋白)外周血干细胞半相合+脐带血的移植方案。

在整个移植过程中,田新和医疗团队改进了预处理方案、干细胞采集、控制感染、控制皮肤、消化道排异、预防肺排异、肝排异,每天根据孩子出现的状况调整相应的方案。20天过去了,孩子血象恢复,成功出舱了。又观察了一个星期,情况稳定,孩子终于可以出院回家了。田新说,今后还有一年时间观察排异反应、骨髓植活、免疫重建状况。如果顺利的话,孩子就可以恢复健康。(记者 黄河清)

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