抗癌新药美国获批泽布替尼_抗癌新药FDA获批，在美国上市随时可期

最近，泽布替尼第一次作为中国独自开发的抗癌药，得到FDA的认可在美国发售。

FDA是美国食品药物管理局( U.S. Food and Drug Administration )的英语缩写，是由医生、律师、微生物学家、药理学家、化学家和统计学家等专家组成的保护、促进和提高国民健康的政府卫生管制监督机制。 这是国际医疗审查的权威机构，也是美国国会联邦政府认可的专门管理食品和药品的最高执法机构。 FDA国际自由销售许可证不仅是美国FDA认证中最高级别的认证，也是WTO认证相关食品药品的最高通行许可证，是美国FDA和世界贸易组织在全面认证后才能签发的唯一认证证书。 取得此认证后，产品可以顺利进入任何WTO会员国，在市场营销模式之前，所在国政府不得参与。

迄今为止，我国还有自主开发的抗癌药物，但很难向美国上市。 其实，抗癌药物不仅在美国上市困难，其他新药在美国也同样遭遇了冬天。 一是当时国内的制药技术力量普遍较弱，研发创新能力几乎为零，本土只有仿制研发，能达到FDA标准的还很少。 二是FDA药物认可主要包括新药( NDA )和仿制药( ADA )。 世界各大制药公司都想占领美国市场，所以制造其他制药公司做不到的新药是很困难的。

曾有一些中药企业积极尝试申请NDA，但根据FDA标准，安全、有效是药品入门的最基本条件，中药化合物成分复杂，采用科学方法证明安全性是最大的难题。 因此，从19世纪开始，中药被首次赴美的中国人带入美国，但没有得到美国主流社会的认可。 1937年在“磺胺嘧啶事件”中有107人死亡后，美国议会颁布了《食品药品化妆品法案》( FD&； C Act )，药品成分的安全性被提到最高的位置。 原本在美国销售的OTC中药的一部分被全部从药品清单中排除出去，只能作为健康食品销售。

FDA标准之所以严格，主要是对医药产品有完整的认证程序，确保新药的安全和有效性

第一，研究性新药申请( IND )。 制药公司将IND交给FDA，FDA开始检查新药。 此时，主要审查体外安全数据和动物实验数据，决定该药是否足够安全。

二是人体实验。 该阶段又分为四期，如一期主要测试药物的安全性、主要不良反应和代谢机制等，样品数量一般不足200的第二期主要测试药物的有效性，决定药物是否有效地作用于人体。 另外，药品的安全性和副作用也是密切观察的对象，样品数一般在300以下。 第二期通过后，进入第三期，对不同年龄段、不同种群实施不同剂量，全面研究药物的安全性和有效性。 样品数为数百至数千的四期主要在新药批准后，主要测试药物的长期安全性和新种群等。

第三，新药申请( NDA )、生物制品( BLA )。 在此阶段，FDA对所有动物和人体的实验数据和药物代谢机制数据、药物生产的GMP数据进行了审查。 如果数据不完整或不合理，FDA拒绝审理，否则，FDA将在10个月左右结束审查，提出同意或拒绝的意见。

2015年，国内药品审批制度改革拉开帷幕，随着监管新规章的落实和其他一系列政策调整，医药界开始了旧的新改革。 动员了新药开发的热情，这一改革直接引起了中国本土的革新药浪潮。 政策上的变化体现了中国打算让创新药进入世界市场的决心和自信。 随着许多国内创新药企业的兴起，医药行业迅速进入了由仿制向创新的转型期，到2019年，“本土新”已不再是国内市场。 但是，如何突破FDA，成为中国开发的“全球新”，答案还悬而未决。

斑马替尼通过了FDA认证，显示了中国自主研制的抗癌剂首次打开了上市美国的大门。 我国长期以来一直是世界上廉价的原料药和仿制药的供应商，现在正在崛起为生物技术药等重要新药的主要生产国。 根据美国相关部门的最新数据，在生物治疗临床试验数量上，中国目前居世界第二位，仅次于美国。 此次泽布替尼通过FDA认证，表明中国在生物技术药物方面进入了新阶段，使我国的速度更加希望。 (王丽莎，北京中医药大学法律系教师)