独家披露:新的阿尔茨海默病药物伴随上市十年

昨晚，国家食品药品监督管理局(State Food and Drug Administration)发布通知称，已有条件地批准甘露钠胶囊(商品名“9期和1期”)的上市和注册申请，以治疗轻中度阿尔茨海默病，并改善患者的认知功能。

甘露酸钠胶囊是以海洋褐藻提取物为原料制备的低分子酸性寡糖化合物。是我国自主研发的创新药物，具有自主知识产权。获得国家重大新药发现科技项目的支持。

消息瞬间闪过，许多人在上海交通大学医学院附属的心理健康中心彻夜狂欢。事实证明，“第9阶段，第1阶段”(以前称为GV-971)正是在这里完成了上市前第2和第3阶段的临床试验，时间跨度正好是10年。

“目前阿尔茨海默病的药物治疗是对症治疗，并且没有很多药物可用，这不能延迟或阻止疾病进程的进展。基于九期和一期新的作用机制和独特的临床疗效特征，相信该药物可为阿尔茨海默病的治疗提供新的方案。”上海交通大学医学院附属精神卫生中心老年病科主任肖世福教授在接受媒体采访时说，这篇文章现在已经被广泛传播。

小师傅有这个“说话的权利”。他不仅长期致力于阿尔茨海默病的临床诊断、治疗和研究，还领导开发了15项药物临床试验，特别是GV-971。他前后领导了10年的ii期和iii期临床试验，高效率、高质量地完成了研究任务。

肖师傅教授依托上海精神卫生中心的“专业平台”进行临床研究。走近这个平台，我们将认识到新药市场的成功有赖于“整个产业链”的“整合”，其中临床研究实力和相应的临床研究平台是不可或缺的重要环节。简而言之，在这个平台上，实验室中的有效药物开始通过真正的人体测试进行“测试”，这是决定是否上市的关键“轨道”。

昨晚深夜，上海精神卫生中心主要临床研究平台负责人沈逸风得知GV-971已经获准上市后，写下了与GV-971“在一起过夜”的十年过程。

原来，2008年，上海精神卫生中心临床研究重大项目平台主任李方化被批准为国家“重大新药发现”科技重大项目——精神药物GCP(药物临床试验管理标准)平台项目负责人。2009年，耿美玉教授即将进行二期临床试验的团队也得到“重大新药发现”专项的支持。双方一拍即合，开始了艰难的旅程，路途遥远，但方向坚定。

“中国创新药物的起点很低。如果没有早期的基础设施和政府投资，创新药物将缺乏支点。尤其是在临床研发方面，国内几乎所有企业都缺乏专业人才和经验。当时，一些参与过许多国际临床研究的顶级医院组成了一支具有实战经验的研究团队。”沈逸风回忆说，围绕GV-971的GCP平台是在桑国伟院士、陈开贤院士和张伯力院士牵头的“重大新药研发”项目的总体团队规划中设计的。

GCP平台的建设到底意味着什么？沈逸风形象地说，这可以比作“修路工程”，只有按照国际标准建设的高速公路四通八达，我国创新药物的临床研发才能获得坚实的支持。当然，GCP平台的建设也有效提高了所在医院的临床研究能力，为更多新药上市奠定了基础。”

与此同时，沈逸风感叹，今年上海精神卫生中心GCP平台第11届论坛的主题是“十年磨一剑，临床研发创新药物”。耿美玉教授受邀分享GV-971的研发过程。

“GV-971从发明到上市已经经历了22年，充分证明了一位杰出科学家的决心、毅力和不懈努力。GCP平台的建设也说明了什么是坚持。”沈逸风回忆说，1998年，上海精神卫生中心成为第一批“国家药物临床研究基地”。其创始人顾牛帆教授长期致力于精神药物的临床研究。他是中国第一位在国际精神药物多中心临床研究方面领先的精神病学专家(研究发起人)，也是国家药典委员会唯一的精神病学家。顾牛帆教授的学生李方化主任进一步扩大了该行业的影响力，专注于精神药物的临床研究，并坚持了20多年。

据悉，李方化同时担任三名主任:药物临床试验组织主任、生化药理实验室主任和临床实验室主任。后来，她自愿辞职，只保留了第一个职位，以便专注于药物临床试验，使其更加实用和强大。

GV-971是上海精神卫生中心GCP平台上第一个NDA(新药申请)成功案例。

沈逸风补充称，GV-971此次获准“有条件上市”。国家食品药品监督管理局要求上市后继续进行药理机制及长期安全性和有效性的研究。“这表明创新精神药物的临床研究和开发总是在进行中。我们需要回答一系列重要问题，以便为患者提供有效、安全的治疗药物，并在临床实践中提出最佳治疗方案，使患者真正受益。”

据报道，GCP平台一直得到第十一个五年计划、第十二个五年计划和第十三个五年计划的资助。创新精神药品临床研发总数已达11种。人们相信，更具创新性和更好的药物将惠及全世界的患者。