阿尔茨海默症国内药物_ 阿尔茨海默症将有药可医? 百健公司新药明年申请上市

阿尔茨海默病,俗称“阿尔茨海默病”,是不治之症。 现在,这种现状已经发生了变化。

最近,美国生物技术公司百健公司( Biogen )宣布,将恢复对阿尔茨海默病治疗药Aducanumab (以下简称“a药”)的认可申请。 7个月前,该公司宣布停止该药的3期临床试验。

如果顺利上市,a药可能是改善阿尔茨海默病临床症状的第一剂。

上述恢复通知发布后,百健公司股价暂时上涨30%以上,3月份宣布研究结束后损失的180亿美元市场价格基本恢复。 截止当地时间10月23日的收盘价为278.82美元/股,下跌幅度为1.08%,最新的总市场价约为503亿美元。

阿尔茨海默症国内药物1制药巨头的前仆后继

阿尔茨海默病又称阿尔茨海默病,是一种进行性神经病,对患者有很大影响,不仅影响思维能力,还影响寿命。 据百健公司介绍,这是超过65岁人群的第三大死因,仅次于癌症和心脏病。

据中国老年痴呆协会网站报道,目前世界老年痴呆患者已达5200万人,急剧增加,每3秒患者就有所增加。 据不完全统计,我国患者人数达到1000万人以上,占世界总病例数的20%,每年给我国带来的社会经济负担达到1兆2千亿元。

预计到2050年,全球阿尔茨海默病患者将达到1.5亿人。

环顾全世界,在阿尔茨海默病药物开发的道路上,制药巨头们惨败的故事被记载着。 据不完整统计,1998―2017年,世界上有146种阿尔茨海默病药物在临床研究中失败,40%死于早期临床阶段,39%宣布在中期临床中失败,18%在后期临床中失败。

强生和辉瑞共同开发的Bapineuzumab和罗氏Gantenerumab,分别于2012年和2014年停止于临床试验III期。

2016年,被称为“阿尔茨海默病特效药”的LMTX也在III期临床试验中以失败告终。 遗憾的是,到目前为止临床试验ⅱ期轻度和中度的老年痴呆症患者,服用该药后,发病速度降低了87%。

同年,阿斯卡林和礼来因ⅲ期临床用药Solanezumab未达到主要临床终点而宣告失败。

2017年,马沙东宣布停止了BACE抑制剂药物Verubecestat的开发。

2018年,辉瑞宣布停止对阿尔茨海默病的药物研究,解雇了300名研究人员。 此后,强生也宣布终止BACE抑制剂Atabecestat的临床试验II/III期。 接下来,阿斯顿和礼宣布终止BACE抑制剂Lanabecestat的世界ⅲ期临床试验。

很明显,能有效抑制老年痴呆症的药物,是摆在制药巨头面前的难关。

2第一种有效药物或上市

2017年10月,百健社和日本制药公司的卫生材料( Eisai )在世界范围内开展了a药的开发和商业化。 过去分析家认为,a药的价值达到103亿美元,超过了有效且风险低的化合物。

但是,今年3月,百健公司和卫士公布,根据独立数据监视委员会进行的无效分析结果,中止a药的3期临床试验。 中止临床试验之日,百健公司股价最大下跌幅度达到29.94%,最终下跌29.23%,创2005年2月以来14年最大单日下跌幅度,报纸收入226.88美元,自2013年8月以来最低,市场价格下跌近180亿美元。

但停试后,3285名患者中有2066人仍有完成18个月治疗课程的机会,百健公司通过获取新的临床资料并分析新的资料,取得了与停试前截然不同的结果。

新的数据分析表明,3期EMERGE研究已达到其主要终点,临床衰退明显减少。 接受a药治疗的患者在认知和功能测试(记忆、方向性和语言等)方面有显着改善,在日常生活中能更好地处理个人财务,做家务、购物、洗衣、独自旅行。

因此,百健公司宣布恢复对a药的临床研究,将于2020年初提出该药的上市申请,并与欧洲、日本等地区监督机构继续协商。

百健公司该临床试验的主要研究人员罗切斯特大学阿尔茨海默病治疗教授安东尼·帕斯特森表示,临床三期试验中首次提供新的数据集,消除聚集的淀粉样蛋白能减少阿尔茨海默病的临床症状,证明给医学界、患者和家属带来新的希望

百健公司的CIMElvounatsos也表示:“阿尔茨海默病影响了世界上数千万人,今天,我们终于得到了突破性的研究结果,这是令人兴奋的新闻……我们希望患者能够提供缓解阿尔茨海默病临床症状的治疗方法,或者减少脑内淀粉样蛋白

a药经FDA批准上市后,将成为世界上第一种改善老年痴呆症临床症状的药物。

三国内的研究突破了

业内人士表示,从数据来看,a药效果微乎其微。 然而,目前市场上此类药物较少,百健公司治疗方法安全时,FDA有可能根据阳性试验准许上市。

公开资料显示,百健公司在全球多发性硬化症药物治疗市场约占38%,其中一半以上的收入来自这一领域。

虽然以疾病领域为焦点更容易占据领先地位,但近年来随着诺罗、新基、萨诺菲等公司在多发性硬化病领域的研发投资不断扩大,百健的领先地位也成为了威胁。

百健最近公布的2019年第三季度报告显示,该公司多发性硬化拳头产品如Tecfidera、Interferon、Tysabri和Fampyra营业收入增长缓慢,其中Interferon营业收入下降。 今年第三季度,上述四项产品分别实现营业收入32.71亿美元、15.85亿美元、14.19亿美元和0.71亿美元,分别比去年同期增长3.4%、-10.23%、1.41%和1.86%。

值得注意的是,中国本土药业企业在老年痴呆领域的研究也在迅速发展。

GV-971通过重建肠道菌群平衡,降低外周相关代谢产物苯丙氨酸/异亮氨酸的积累,达到了减轻脑内神经炎症、改善认知障碍、治疗老年痴呆的效果。

2018年10月25日,在巴塞罗那召开的第11届国际阿尔茨海默病临床试验大会上,GV-971第一发明人,中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员首次向世界公开了GV-971临床3期的数据,得到了参加首位国际专家的高度认可。

这个药现在还处于CDE的批准阶段。

大家都在看

相关专题