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最近，业内知名的年度“凶猛15”(FerreBiotech)榜单以极大的热情发布。今年名单上的新兴生物技术公司覆盖面更广。除了治疗癌症和罕见疾病的公司，开发和治疗传染病、疼痛和神经退行性疾病的公司也在名单上。弗雷贝泰克(FierceBiotech)表示，未来10-20年，这些公司可能成为生物医学领域的重要新生力量。上一份名单上的新兴公司包括著名的基因治疗公司摩德纳治疗公司(Moderna Therapeutics)，专注于研发CAR-T疗法的朱诺治疗公司(后被辛集公司收购)，以及研发抗癌疗法的TESARO公司(后被葛兰素史克公司收购)。让我们看看今年的新生物医学清单。
新名称:安托斯疗法
成立年份: 2019年
临床专业:多种心血管疾病的创新疗法
安托斯治疗公司今年2月在黑石生命科学公司获得了2.5亿美元的投资。公司的主要产品是从诺华获得的MAA868。这是抗凝血因子Xi/夏的单克隆抗体。它已经完成了临床前和1期临床研究。
血栓形成是发病率和死亡率的重要原因。血栓会阻塞动脉或静脉。肺部血栓会导致肺栓塞，而脑部血栓会导致中风。目前的血液稀释剂通常与出血风险相关，需要每天服用。MAA868的实验结果表明，MAA 868不仅具有抗血栓形成活性，而且出血风险小。值得一提的是，患者只需每月接受一次治疗就可以降低血栓形成的风险，这有望提高患者的用药依从性。
新名称:黑钻石疗法
成立年份: 2015年
临床专业化:针对同种异体致癌物突变，开发新一代“无癌”精确治疗
黑钻石在2017年走出隐藏模式，并在今年年初完成了8500万美元的一轮融资。该公司的技术平台旨在发现可能导致癌症的变构突变。这些变构突变不发生在受体蛋白激酶的活性位点，但是通过影响蛋白的整体构象，受体蛋白激酶的活性不再依赖于配体结合，导致信号通路的过度激活和癌症的发生。
黑钻石的技术平台可以根据大量基因组测序数据中的特定算法，找到具有致癌能力的基因突变。然后通过对这些基因突变的分析，他们可以将具有相同作用机制或结果的变构基因突变归纳成一组，然后有针对性地开发抑制剂。该抑制剂有可能同时抑制由各种变构基因突变引起的癌症。
目前，该公司的研发管道有5种疗法正在开发中。其中两种抑制剂分别针对EGFR和HER2受体上的变构基因突变。
新名称:卡斯马疗法
成立年份: 2018年
临床专业化:利用细胞的自噬能力清除积累的细胞“垃圾”，恢复细胞健康和动态平衡
卡斯马治疗公司成立于2018年5月，获得了5800万美元的首轮融资。该公司的技术平台利用细胞自噬功能的调节来治疗肌肉、肝脏、炎症和神经退行性疾病。
细胞的自噬功能是去除细胞中受损或不必要的蛋白质和细胞器的自然机制。卡斯马公司对自噬过程中的几个驱动因素进行了深入研究，并找到了能够影响这些驱动因素的目标。通过瞄准这些目标，该公司可以选择性地影响自噬的发生，并帮助清除特定的致病蛋白质或细胞“废物”。
这一技术首先可以用于治疗称为溶酶体贮积病的罕见疾病，在这类疾病中，由于溶酶体中降解特定大分子的蛋白酶功能异常，导致有毒代谢底物在细胞中的积累。此外，在神经退行性疾病中，许多有毒蛋白质经常沉积在脑组织中。这种策略也可以用来帮助消除大脑中的有毒蛋白质。该公司获得了迈克尔·J·福克斯基金会的一项研究基金，用于开发帕金森病的潜在疗法。可以预测，这种疗法也可以应用于更多的疾病类型。新名称:凯尔特治疗学
成立年份: 2017年
临床专业化:结合单细胞测序和机器学习发现疾病的基因驱动因素
摄氏疗法(Celsius Therapeutics)的研发模式是对患者组织的单细胞核糖核酸进行测序，然后利用机器学习和人工智能分析生成的海量数据，找出导致疾病的因素。许多疾病可能是由不同类型细胞之间的相互作用或联合功能障碍引起的，而传统的基因测序可能无法检测到这些导致疾病的变化，因为检测到了多个细胞的平均值。
利用单细胞核糖核酸测序，摄氏可以获得非常高清晰度的细胞基因表达和行为改变信息。这些信息，结合机器学习，可以提供对新目标的洞察。该公司目前的主要研发项目包括免疫肠道疾病(IBD)、非小细胞肺癌和黑色素瘤患者组织的测序和筛选，旨在寻找治疗炎症性疾病和癌症的新靶点。
去年，该公司获得了6500万美元的首轮融资。今年，它与杨森达成合作协议，帮助开发预测药物反应的生物标志物。
新名称:康佛疗法
成立年份: 2015年
临床专业化:靶向G蛋白偶联受体治疗纤维化、代谢和神经退行性疾病
G蛋白偶联受体(GPCR)是人体内最大的膜蛋白家族，也是治疗不同疾病的热门药物靶点。对GPCR的传统理解是，它可以像开关一样被激活或抑制。然而，最近的研究表明，GPCR的不同配体可以使GPCR固定在特定的构象，从而激发不同的下游信号通路。
康弗公司使用被称为康弗体的抗体片段将GPCR的结构稳定在特定的构象。这种方法可以暴露特定构象的小分子药物可以靶向GPCR的区域，从而提高高通量筛选的效率。
该公司今年5月完成了3340万美元的首轮融资。
新名字:露点疗法
成立年份: 2018年
临床专业:生物分子缩合物药物开发平台的开发
在细胞中，除线粒体、内质网等有细胞膜的细胞器外，还有许多无细胞膜的细胞器。液-液相分离形成的这些无膜细胞器可以促进或抑制细胞内各种蛋白质之间的相互作用。然而，影响这些结构组装或拆卸的基因突变会影响神经退行性疾病、癌症和其他疾病的进展。例如，在神经退行性疾病中，如肌萎缩性侧索硬化(ALS)，有称为应激颗粒的凝聚物。在肌萎缩侧索硬化症患者中，基因突变会导致应激粒子的异常行为。
露点公司开发的技术平台可以筛选小分子，使生物分子凝聚体的行为恢复正常，从而为神经退行性疾病等疑难疾病提供创新的治疗方法。
今年年初，该公司完成了第一轮6000万美元的融资。
新名称[/S2·:前沿药物
成立年份: 2018年
临床专业化:利用化学蛋白质组学发现蛋白质中的临时结合位点，为靶向“非预防性”蛋白质提供新手段。
在药物开发领域，“非专利药物”是指蛋白质表面没有小分子化合物的结合位点，因此小分子药物不能用于靶向。目前，人体内大约20，000种蛋白质中有90%属于这种类型。
前沿医学(Frontier Medicines)认为，处于自然生理状态的蛋白质具有可塑性，当它们的构象改变或移动时，它们会暴露出可以靶向的位点。虽然这些位点可能是暂时的，但是蛋白质可以通过在适当的时间使用适当的小分子结合到这些位点而被锁定在固定的构象中。
该公司的化学蛋白质组学平台可以在自然细胞环境中筛选大量蛋白质，并找到与小分子化合物结合的位点。与此同时，该公司还在开发蛋白质降解技术，使与蛋白质结合的小分子化合物能够介导靶向蛋白质降解靶点，从而为靶向“非专利药物”靶点增加了新的武器。
该公司于今年6月完成了第一轮6700万美元的融资。
新名称: KYMERA疗法
成立年份: 2016年
临床专业化:利用细胞泛素-蛋白酶体系统靶向降解致病蛋白。
细胞泛素-蛋白酶体系统靶向降解致病蛋白质正成为靶向“非专有”蛋白质的重要手段。凯梅拉开发了一系列小分子工具，可以将E3连接酶和靶蛋白拉在一起。该公司的技术平台开发了针对蛋白激酶IRAK4和转录因子STAT3的蛋白降解剂。该公司的旗舰产品KYM-001以携带突变的IRAK4为目标，可用于治疗侵袭性b细胞淋巴瘤。这种研究中疗法将在今年下半年进入临床发展阶段。
该公司去年完成6500万美元的B轮融资，并且与葛兰素史克（GSK）和Vertex Pharmaceuticals公司分别达成研发合作。新名称: locos生物科学成立年份: 2015年
临床专业:使用CRISPR技术治疗细菌感染和微生物群相关疾病的噬菌体
噬菌体是自然界中存在的杀死细菌的病毒。随着细菌耐药性问题的日益严重，许多公司正在开发创新疗法来治疗噬菌体引起的细菌感染。
虽然自然界中发现的天然噬菌体具有杀死特定菌株的作用，但它们通常杀菌效力不强。基因座生物科学的研发策略是用新武器武装天然噬菌体。该公司向噬菌体中添加了一种表达CRISPR-Cas3酶的转基因。与CRISPR-Cas9不同，CRISPR-Cas3具有切割其脱氧核糖核酸靶标的功能，从而导致细菌死亡。
因为噬菌体对目标菌株有很高的选择性，这种疗法只能切割特定细菌内部的脱氧核糖核酸，安全性很高。
基因座今年1月与杨森达成研发协议，金额高达7.92亿美元。
新名字:迷宫疗法
成立年份: 2018年
临床专业:利用自然发生的基因变异和大规模基因筛选，发现疾病预防的基因变异，并基于这些基因功能开发治疗方法。
人类基因中天然存在的多样性可能增加，特定疾病的风险可能降低。例如，携带载脂蛋白E4等位基因的人患阿尔茨海默病的风险增加，而携带载脂蛋白E2等位基因的人患阿尔茨海默病的风险降低。由于体内其他基因的多样性，携带相同致命基因突变的患者可能会出现不同严重程度的症状。梅兹的研发策略是探索人类已经存在的遗传多样性，找到可以降低特定疾病风险的遗传变异，然后开发创新疗法来模拟这些遗传变异的效果。
该公司目前的主打研发项目用于治疗肌萎缩性侧索硬化症，其它治疗领域包括代谢类疾病，肾病和青光眼。新名称:恩卡塔疗法成立年份: 2015年
临床专业化:基于天然黑仔细胞的即时抗癌治疗。
癌症治疗是癌症治疗领域的一个重要突破。然而，其应用受到许多因素的限制，包括需要从患者自身获得T细胞、复杂且耗时的制造过程以及可能的副作用。恩卡塔认为，通过改造自然杀伤细胞而产生的抗癌疗法可以突破这些限制。为癌症患者带来更好的治疗选择。
自然杀伤细胞是先天免疫系统的重要成员。转化自然杀伤细胞的过程类似于卡氏疗法。两者都需要在细胞表面表达识别癌症特异性抗原的受体。基于自然杀伤细胞的抗癌疗法的一个优点是患者可以接受从健康供体获得的自然杀伤细胞而不会产生免疫排斥。此外，基于自然杀伤细胞的细胞疗法不会产生细胞因子释放综合征等严重副作用。
该公司目前的主打研发项目包括靶向NKG2D的NK细胞疗法NKX101，它将用于治疗急性髓系白血病和肝脏相关实体瘤。另一款靶向CD19的NK细胞疗法将用于治疗B细胞血液癌症。新名称:伤害疗法成立年份: 2017年
临床专业:针对有害受体的咳嗽、瘙痒、疼痛和炎症治疗的进展。
诺琴正在治疗咳嗽、瘙痒和疼痛。目前，针对这些症状的大多数疗法是仿制药，该公司希望基于伤害感受器的新疗法能够给这些疾病领域带来创新。
公司研发的创新药物伤害可以通过感觉神经元表面的大孔伤害感受器进入感觉神经元，然后阻断神经元表面的钠离子通道，从而抑制神经冲动的释放。这些药物的独特之处在于它们只进入大孔伤害感受器被激活的感觉神经元，而不是其他细胞。因此，其功能具有很强的特异性。可抑制疼痛或瘙痒，而不影响触觉神经元或其他神经元的活动。
该公司于今年4月完成了2700万美元的首轮融资。
新名字:前奏疗法
成立年份: 2016年
临床特殊化:通过靶向蛋白精氨酸甲基转移酶5(PRMT5)治疗耐药性实体肿瘤和血癌
治疗获得性耐药性是许多癌症患者缓解后复发的主要原因。Prelude的研发策略是开发介导获得性耐药的靶向信号通路。该公司的主要产品目标是PRMT5。PRMT5是一种蛋白酶，通过组蛋白和其他蛋白质的精氨酸甲基化修饰。精氨酸甲基化可影响基因剪接、细胞周期等生理过程，被认为是致癌和耐药的重要机制。它在多种癌症中过度表达，包括膀胱癌、三阴性乳腺癌、淋巴瘤和髓样血癌。
该公司的主要PRMT5抑制剂PRT543目前正在第一阶段临床试验中测试。PRMT5在MYC介导的癌发生和JAK3信号通路中也起重要作用，是一个潜在的靶点。
新名字:平息疗法
成立年份: 2019年
临床专业化:通过转化调节性T细胞(Treg)治疗器官移植排斥、自身免疫性疾病和炎症性疾病。
Treg细胞是控制人体免疫反应的T细胞亚群。它参与多种免疫调节过程，在维持机体免疫平衡、预防自身免疫疾病和移植排斥中发挥重要作用。奎尔公司的策略是利用CAR-T细胞的原理在Treg细胞表面表达特异性嵌合抗原受体(CAR)，从而将Treg细胞收集到身体的特定区域，并在局部建立免疫抑制环境。这可用于保护移植器官免受宿主免疫系统的攻击，或抑制自身免疫反应和炎症。
新名称:萨尼特
成立年份: 2014年
临床专业化:钙过敏症创新疗法的发展。
钙化防御是一种严重的皮肤和脂肪组织血管钙化疾病。小血管中的钙沉积会导致血管闭塞，并带来非常疼痛的慢性皮肤损伤。1-4%接受透析的慢性肾病患者出现钙化防御，患者一年死亡率高达55%。
公司主要产品SNF472是一种机理独特的钙化抑制剂。其作用方式是在钙化部位与羟基磷灰石(HAP)晶体结合，从而抑制晶体的持续生长，防止血管阻塞。
SNF472在二期临床试验中显示了促进伤口愈合和控制与钙化防御相关的疼痛的效果。它已被美国食品和药物管理局和欧洲药品管理局授予孤儿药物资格。测试其疗效的第三阶段临床试验将于今年晚些时候进行。
该公司最近完成了数额为6290万美元的D轮融资。我们祝贺这15家公司被列入名单，并期待它们为世界各地的患者尽快带来更多创新疗法，造福人类！ 