干细胞物治疗_中国研究人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者

干细胞物治疗

《北京青年报》报道称，CRISPR/Cas9系统是古菌体内存在的一种针对入侵病毒和质粒的适应性免疫系统，可以直接与脱氧核糖核酸靶位碱基配对，进而启动机体的自我损伤修复机制。

在这项研究中，在对艾滋病患者进行化疗后，研究人员筛选出合适的骨髓，在CRISPR编辑CCR5基因后，将骨髓输回白血病和艾滋病患者体内，并对编辑效果进行了近两年的评估。

研究发现，移植后4周，患者白血病完全缓解，供体骨髓细胞嵌合率达到100%。经过19个月的随访，发现患者的白血病持续完全缓解，供体细胞完全嵌合。

该报告指出，对成人造血干细胞的基因编辑仅限于造血干细胞和由其分化产生的血细胞，不会影响其他组织和器官以及生殖系统。以CRISPR为代表的基因编辑技术有望为治疗艾滋病、镰状细胞性贫血、血友病和β地中海贫血等血液系统相关疾病带来新的机遇。

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(神秘地球uux.cn报道)据东旺报道:由北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学和解放军总医院第五医学中心组成的研究小组周三(11日)在《英国医学杂志》上发表论文，提到通过基因编辑工具从供体骨髓干细胞中删除一个名为CCR5的基因，然后将其移植到艾滋病和白血病患者体内，这成功地使白血病处于完全缓解状态，并允许他暂停服用抗艾滋病药物。

北京大学-清华大学生命科学联合中心邓鸿魁领导的研究小组在骨髓库中寻找合适的骨髓，然后用基因编辑工具CRISPR-Cas9删除17.8%的CCR5基因，移植到一名27岁的艾滋病和白血病患者体内。

移植后四周，患者的白血病完全缓解，并且在随后的19个月中疾病保持完全缓解。此外，患者还可以暂停服用抗艾滋病药物。然而，基因编辑疗法对淋巴细胞中CCR5的破坏率仅为5%左右，研究人员承认需要对该疗法进行进一步的研究。

内部媒体报道指出，该研究论文意味着中国研究人员首次完成了干细胞基因编辑，用于治疗艾滋病和白血病患者。由基因编辑的成人造血干细胞可以重建人体内长期稳定的造血系统。基因编辑不会影响其他组织、器官和生殖系统，为艾滋病、贫血和血友病的治疗带来曙光。