第一种血友病基因疗法万乐可已经进入美国食品和药物管理局的批准阶段，预计将于今年上市。
针对成人血友病甲患者的基因治疗伐洛克司(伐克沙帕韦克)已进入美国食品及药物管理局批准阶段，评估完成时间预计为2020年8月底。血友病A
是凝血因子ⅷ的遗传缺陷，导致出血增加。大约三分之二的患者是他们父母的突变，而其他人是自发或非遗传突变。
目前43%的严重血友病甲患者每周接受两至三次凝血因子ⅷ注射治疗，每年达100至150次。然而，这种方法时间限制短，不能完全防止意外出血。过度出血会导致进行性破坏性关节病，严重影响患者的生活质量
万乐克是一种新的血友病a基因治疗，可通过单次输注实现永久性治疗。
FDA也接受了AAV5总抗体分析作为丙戊酸钠辅助诊断的上市前批准申请。据估计，美国约80%的甲型血友病患者对甲型肝炎病毒5型没有免疫排斥反应。如果他们对AAV5有免疫排斥反应，他们就不能接受这种基因治疗。
AAV5是一种腺相关病毒，AAV)，由于其相对较低的免疫应答而被设计用于基因治疗。
"Valrox基因疗法可能是第一个批准血友病基因疗法的，这对于全世界的患者来说意义重大。“汉克·福克斯说他是BioMarin的全球研发主管
2年公布的临床试验结果显示，较高剂量(4×10-13 VG/千克体重或6×10-13 VG/千克体重)的单次注射万乐可使平均年出血率降低90%以上，包括目标关节的出血率。该发现发表在《新英格兰医学杂志》上。
参加实验前，接受最高基因治疗剂量6×10 13 vg/kg的7例患者的平均年出血率为16.3，因子ⅷ的平均年输注量为136.7测试数据显示，治疗三年后，ABR和第八因子年输注量分别降至平均0.7和5.5，代表每个测量值下降96%。4×10 13 vg/kg组6人256±199，平均ABR由上年的12.2降至1.2，下降92%
三期检测数据显示，一半以上的患者已达到预期的因子八水平
设在沙巴的国家血友病中心多年来一直在不断研究，采用突破性的基因疗法，用一次性注射的方法治疗血友病。沙巴医疗中心是世界上最早开展人体研究第三期临床试验的医院之一。
吉里·肯特教授，示巴国家血友病中心和血液研究所主任，儿科血液学家，特拉维夫大学萨克勒医学院血液学教授，领导这项研究。
kenet教授说:“我们与生物制药公司BioMarin合作进行血友病研究。他们认可沙巴先进的研究设备和水平，以及医务人员的奉献精神。”我们对这种新的基因疗法寄予厚望。"